La investigación indica que la EM es una enfermedad autoinmune. Puesto que los inmunosupresores han demostrado beneficio en otras enfermedades autoinmunes, como la artritis reumatoide y la psoriasis, se ha demostrado que los fármacos con una función inmunosupresora son potencialmente beneficiosos para controlar la progresión de la enfermedad en pacientes con EM.
Los fármacos inmunosupresores actúan mediante supresión de la capacidad del cuerpo para generar respuestas inmunes.
Normalmente, los leucocitos ayudan a regular el sistema inmunitario. Los fármacos inmunosupresores ofrecen otro método de tratar la EM,pero habitualmente se usan si la enfermedad sigue progresando a pesar del tratamiento inmunomodulador.
Existen diversos fármacos inmunosupresores que han sido usados en el tratamiento del cáncer y se han mostrado eficaces para tratar las formas avanzadas de EM. Los fármacos inmunosupresores específicos usados para tratar la EM comprenden azatioprina, mitoxantrona y, en ocasiones, ciclofosfamida o metotrexato. Sin embargo, sólo la mitoxantrona está autorizada específicamente en la actualidad para uso en el tratamiento de la EM.